アステラス製薬株式会社（本社：東京、以下「アステラス製薬」）は、地図状萎縮（Geographic Atrophy：GA）を伴う加齢黄斑変性（Age-related Macular Degeneration：AMD）の治療薬として開発中の補体因子C5阻害剤IZERVAYTM（一般名：avacincaptad pegol、以下「ACP」）硝子体内注射液について、第III相GATHER2試験において良好な投与後24カ月時点のトップライン結果が得られたことをお知らせします。
トップライン結果では、毎月1回ACPを投与された群は、投与後24カ月時点で、偽処置対照群と比較して主要評価項目であるGAの進行速度を有意に抑制しました。さらに2カ月に1回ACPを投与された群でも、偽処置対照群と比較してGAの進行速度を毎月1回投与群と同程度に抑制しました。
全体として、ACP投与後24カ月時点の安全性データは、これまでに得られた12カ月時点のデータと一致しており、新たな安全性シグナルは確認されませんでした。感染性眼内炎が1例、重篤でない眼内炎症が1例認められました。閉塞性または非閉塞性の網膜血管炎や虚血性神経障害の症例は見られませんでした。脈絡膜新生血管（CNV）の発症率はACP投与群で12％、偽処置対照群で9％でした。
IZERVAYは、GAを伴うAMDの治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）から2023年8月4日（現地時間）に承認を取得しており、欧州医薬品庁（European Medicines Agency：EMA）が販売承認申請の審査中です。
本件によるアステラス製薬の通期（2024年3月期）連結業績への影響は精査中です。
以上
GATHER2試験について
GATHER2試験は無作為化二重盲検偽処置対照多施設共同の第III相試験で、GAを伴うAMD患者448人が組み入れられ、ACPを硝子体内投与した場合の安全性と有効性を評価しました。ACPは投与後12カ月時点において、主要評価項目を達成しました。最初の12カ月間は、毎月1回ACP 2 mgを投与される群と偽処置対照群に無作為に割り付けられました。投与後12カ月以降、ACP投与群は毎月1回ACPを投与される群（n=96)と2カ月に1回ACPを投与される群に再割り付けされました（n=93)。偽処置対照群はそのまま偽処置を受け続けました（n=203）。24カ月時点の解析の主な目的は、ACP投与後12カ月以降に再割り付けされた後、偽処置対照群と比較してGA進行速度を抑制したかどうか測るためでした。
地図状萎縮（Geographic Atrophy: GA）を伴う加齢黄斑変性（Age-related Macular Degeneration: AMD）について
加齢黄斑変性（AMD）は、高齢者における中等度から重度の中心視力低下の主な原因であり、患者さんの大半は両目を侵されています。黄斑は網膜の中心部にあるわずかな領域で、中心視力をつかさどっています。AMDが進行すると、黄斑部の網膜色素上皮細胞とその下部にある血管が失われ、網膜組織が著しく薄くなったり、萎縮したりします。地図状萎縮（GA）を伴うAMDは、患者さんの視力を不可逆的に低下させます。
アステラス製薬株式会社について
アステラス製薬は、世界70カ国以上で事業活動を展開している製薬企業です。最先端のバイオロジーやモダリティ／テクノロジーの組み合わせを駆使し、アンメットメディカルニーズの高い疾患に対する革新的な医薬品の創出に取り組んでいます（Focus Areaアプローチ）。さらに、医療用医薬品（Rx）事業で培った強みをベースに、最先端の医療技術と異分野のパートナーの技術を融合した製品やサービス（Rx+®）の創出にも挑戦しています。アステラス製薬は、変化する医療の最先端に立ち、科学の進歩を患者さんの「価値」に変えていきます。アステラス製薬の詳細については、（https://www.astellas.com/jp/）をご覧ください。
注意事項
このプレスリリースに記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでいます。さまざまな要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性があります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品および既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性、（v）競争力のある新薬を継続的に生み出すことができない可能性、（vi）第三者による知的財産の侵害等がありますが、これらに限定されるものではありません。また、このプレスリリースに含まれている医薬品（開発中のものを含む）に関する情報は、宣伝広告、医学的アドバイスを目的としているものではありません。
