アステラス製薬株式会社（本社：東京、代表取締役社長CEO：岡村 直樹、以下「アステラス製薬」）は、Kate Therapeutics（本社：カリフォルニア州、CEO：Kevin Forrest、以下「Kate社」）と、全世界におけるKT430の開発・製造・商業化に関する独占的ライセンス契約を締結しました。
KT430は、新規のMyoAAVカプシドを介して正常に機能するMTM1遺伝子を送達する前臨床段階の次世代遺伝子治療プログラムです。重度の筋力低下と呼吸障害により若くして死に至る重篤な神経筋疾患であるX連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）の治療を目的としています。
本契約に基づき、アステラス製薬はKate社に契約一時金を支払います。さらに、Kate社は、開発および商業化の進捗に応じたマイルストン支払いとロイヤルティーを受け取る可能性があります。
アステラス製薬の経営戦略担当CStO(Chief Strategy Officer)のAdam Pearsonは、「Kate社の独自のサイエンスアプローチと、アステラス製薬のXLMTMを対象とした遺伝子治療プログラムAT132の開発で培った豊富な経験が組み合わさることで、KT430の開発が大きく前進することを期待します。アステラスのパイプラインにKT430が加わることで、アステラス製薬が今まで以上にXLMTMに苦しむ患者さんに貢献できると確信しています」と述べています。
Kate社のCEOであるKevin Forrest, Ph.Dは、「アステラス製薬がKT430の全世界における権利を取得したことは、XLMTMの新しい治療法を心待ちにしている患者さんとご家族にも意義深い一歩であると確信しています。当社は、組織特異的な遺伝子送達や遺伝子調節など、現在の遺伝子治療が抱えている課題に直接対処する新規技術プラットフォームを活用しており、本アプローチは遺伝子治療の有効性と安全性を改善することが期待されています。当社は、XLMTMやその他の遺伝性疾患のような重篤な疾患に苦しむ患者さんに画期的な治療法を提供できると期待しています」と述べています。
本件によるアステラス製薬の業績への影響は、通期（2024年3月期）連結業績予想に織り込み済みです。
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