アステラス・アムジェン・バイオファーマ株式会社(本社:東京、代表取締役社長:スティーブ・スギノ、以下「アステラス・アムジェン・バイオファーマ」)とアステラス製薬株式会社(本社:東京、代表取締役社長CEO:安川健司、以下「アステラス製薬」)は、アステラス・アムジェン・バイオファーマが本日、高コレステロール血症治療剤「レパーサ®皮下注」[一般名 エボロクマブ(遺伝子組換え)、以下「レパーサ®」]について、HMG-CoA還元酵素阻害剤(以下「スタチン」)による治療が適さない家族性高コレステロール血症および高コレステロール血症の製造販売承認事項一部変更承認を日本において取得しましたので、お知らせします。

レパーサ®は、これまで「スタチンと併用すること」が<用法・用量に関連する使用上の注意>に記載されていました。今回の一部変更承認の取得により、副作用の既往歴や使用の禁忌などによりスタチンの服用が困難といった家族性高コレステロール血症および高コレステロール血症の患者さんにおいて、レパーサ®単剤での使用が可能となりました。

りんくう総合医療センター 副理事長・病院長の山下 静也医師は、「狭心症や心筋梗塞などの冠動脈疾患を予防するためにはLDLコレステロール(LDL-C)管理が非常に重要です。特に、二次予防の中でも急性冠症候群、リスクの高い2型糖尿病や家族性高コレステロール血症の患者さんでは、LDL-C < 70 mg/dL を目標とすることが日本動脈硬化学会の動脈硬化性疾患予防ガイドライン2017年版にも記載されています。しかし、筋肉痛などの副作用のためにスタチン治療が適さない高コレステロール血症の患者さんは一定数存在しており、そうしたリスクの高い患者さんにとって、このたびの承認は大きな意義があります」と述べています。

レパーサ®は、アステラス・アムジェン・バイオファーマとアステラス製薬が日本において共同開発したヒトIgG2モノクローナル抗体で、ヒトプロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン9型(PCSK9)阻害剤です。PCSK9は、「悪玉コレステロール」と呼ばれるLDL-Cを血中から取り除く肝臓のLDL受容体に作用し、その働きを低下させるタンパク質です1.2 。

1 Horton, J. D., Cohen, J. C., & Hobbs, H. H. (2007). Molecular biology of PCSK9: its role in LDL metabolism. Trends in biochemical sciences, 32(2), 71-77.
2 Brown, M. S., & Goldstein, J. L. (2006). Lowering LDL: Not only how low, but how long? Science, 311(5768), 1721-1723.

 

レパーサ®は日本において2016年1月に家族性高コレステロール血症、高コレステロール血症、ただし、心血管イベントの発現リスクが高く、スタチンで効果不十分な場合に限る、を効能・効果として製造販売承認を取得し、2016年4月に発売しました。2018年7月には、日本人429例を含む27,564例を対象に、心血管イベント抑制を評価したFOURIER試験において、主要評価項目である心血管イベント発現リスクを有意に低下した結果が、添付文書の「臨床成績」の項に追加記載されました。

また、レパーサ®は2018年4月の薬価改定で、 FOURIER試験の結果に基づき、真の臨床的有用性の検証に係る加算(加算率5%)が適用されています。

アステラス・アムジェン・バイオファーマとアステラス製薬は今回の承認を通じて、スタチン治療が適さない高コレステロール血症の患者さんの治療に一層貢献できることを期待しています。