アステラス製薬株式会社(本社:東京、代表取締役社長CEO:安川 健司、以下「アステラス製薬」)は、X連鎖性ミオチュブラーミオパチー(XLMTM)患者を対象とした遺伝子治療薬AT132の臨床試験(ASPIRO試験)において、重篤な有害事象(Serious Adverse Event: SAE)が観察されたと2021年9月1日にお知らせした患者さんが、9月9日に亡くなられたことをお知らせします。死因は確認中です。

 アステラス製薬は、お亡くなりになられた患者様に深い哀悼の意を表すとともに、ご遺族の皆様に心よりお悔やみを申し上げます。

 アステラス製薬は、今回のSAEに関連する臨床情報を収集し、ASPIRO試験でこれまでに観察された他のSAEも含めた調査を進めています。今回亡くなられた方は、2020年12月23日に前回の米国食品医薬品局(FDA)による臨床試験差し止めが解除された後に投与された唯一の患者さんでした。

 2021年9月1日に、アステラス製薬は本試験のスクリーニングと投薬を一時停止したことをお知らせしました。その後、FDAから本試験の差し止め指示と、数週間後に公式な文書での通知を行うことが電子メールで通知されました。アステラス製薬は、FDAから文書での通知を受領後、今後の方針について規制当局とさらに協議を進めていきます。

 XLMTMは、重度の筋力低下と呼吸障害により若くして死に至る、重篤で致死的な神経筋疾患です。アステラス製薬は、現在治療法のないXLMTMと共に生きる患者さんとそのご家族のためにAT132を安全に開発することに引き続きコミットしていきます。今後、適切な時期に追加情報をお知らせします。

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