アステラス製薬株式会社(本社:東京、以下「アステラス製薬」)は、AT845を評価する遅発型ポンぺ病の成人患者を対象とした第I/II相試験(FORTIS試験)において、被験者1名で末梢性感覚ニューロパチーの重篤な有害事象(Serious Adverse Event: SAE)が発現したことに伴い、米国食品医薬品局(FDA)から臨床試験の差し止め指示を受けました。AT845は、酸性α-グルコシダーゼ(Acid alpha-glucosidase: GAA)を筋肉細胞内で直接発現する機能性GAA遺伝子を送達するためのアデノ随伴ウイルス(AAV)遺伝子補充療法として開発中です。

 アステラス製薬は、本SAEの報告に関して、被験者へのリスクを評価するための情報が十分ではなく、追加情報が必要である旨、FDAから通知を受けました。なお、現時点では、本SAEは治験責任医師の評価によりグレード1(重症度は軽度)に分類されており、医学的意義のため重篤と見なされています。今後、FDAから臨床試験の差し止めおよびその理由に関する公式な文書での通知が30日以内に送付されます。

 アステラス製薬は治験責任医師と協力して患者さんの臨床経過を注意深く観察し、関連する全てのデータの収集と評価を継続していきます。治験実施計画書に従って、現在治験に参加されているすべての患者さんの状態を引き続き注視していきます。

 アステラス製薬は、患者さんの人生を変える可能性のある遺伝子治療のポートフォリオを構築するため、専門家と協働し、遺伝子治療薬の開発を進めることに注力しています。アステラス製薬は、ポンペ病患者さんのために、AT845の開発に引き続き取り組んでいきます。

 なお、本件によるアステラス製薬の通期(2023年3月期)連結業績への影響は精査中です。

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