アステラス製薬株式会社(本社:東京、代表取締役社長CEO:安川 健司、以下「アステラス製薬」)は、原発性ミトコンドリアミオパチー(Primary Mitochondrial Myopathies: PMM)治療薬としてのASP0367/MA-0211(以下、ASP0367)の開発について、米国食品医薬品局(FDA)からファストトラック指定を受けました。

 PMMは遺伝子の変異によりミトコンドリアの機能が障害されるミトコンドリア病であり、筋肉の機能の低下、運動における持久力の低下(運動不耐性など)や疲労の増加、ならびに筋萎縮といった症状が現れます。さらに心筋の機能低下による心筋症や心不全、横隔膜など呼吸筋の機能低下による呼吸不全や肺炎などの重篤かつ生命を脅かす合併症を引き起こす可能性があります。ミトコンドリア病は、ミトコンドリアDNAや核DNAのゲノムに病因となる遺伝子変異を有することで引き起こされる疾患であり、この疾患の点有病率は少なくとも8,000人に1人(ミトコンドリアミオパチーの症状を呈する患者に限定した場合)、もしくは4,300人に1人(症状がない患者を含めた場合)であることが報告されています*1。PMMは、現在FDAから承認された治療法のない、アンメットメディカルニーズの高い疾患です。

 ASP0367は、経口での服薬が可能なPPARδ*2調節剤です。前臨床試験および健康な成人被験者を対象とした第I相試験の結果から、ASP0367は筋肉細胞のミトコンドリアの数を増やし、また、ミトコンドリアの機能を高めることで、PMM患者の運動不耐性や疲労を改善すると考えられています。現在、PMM患者におけるASP0367の安全性と有効性を検証する第II / III相(MOUNTAINSIDE)試験の準備中です。

 アステラス製薬は、ミトコンドリアバイオロジーを研究開発戦略上のPrimary Focusと位置づけ、新しいモダリティを用いた治療法の提供に取り組んでいます。ミトコンドリア機能を標的とすることは、アンメットメディカルニーズの高い疾患に対して効果的な新しい方法で対処する、革新的なアプローチです。アステラス製薬は、2018年のMitobridge, Inc.買収によりミトコンドリア生物学の専門的な知見とともに、ASP0367を含む革新的なプログラムのパイプラインを獲得しました。

 FDAによるファストトラック指定制度は、アンメットメディカルニーズの高い重篤または生命を脅かす恐れのある疾患に対する治療薬の開発および審査の迅速化を目的としています。このたびのファストトラック指定により、ASP0367の臨床開発の迅速化が期待されます。

 Astellas Pharma Global Development, Inc.のSenior Vice President 兼 Therapeutic Area Head, Medical SpecialtiesであるSalim Mujais, M.D.は、「PMMはアンメットメディカルニーズの高い重篤で複雑な疾患であり、現在FDAから承認された治療薬はありません。私たちは、PMMの患者さんやそのご家族らが抱えている苦しみを和らげるために、1日1回の経口投与でミトコンドリアの機能を高めることが出来るASP0367の開発に取り組んでまいります」と述べています。

 Mitobridge, Inc.のPresidentであるMike Patane, Ph.D.は、「アステラス製薬のPrimary Focusの一つであるミトコンドリアバイオロジーにおいて、新たな生物学的コンセプトを臨床試験で迅速に実証することに引き続きコミットしてまいります。このたびASP0367がファストトラックに指定されたことは、アステラス製薬のVISIONであり、私たちのVISIONでもある「科学の進歩を患者さんの価値に変える」に向けて、このPrimary Focusが着実に進展していることの現れであり、嬉しく思います」と述べています。

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