アステラス製薬株式会社(本社:東京、代表取締役社長CEO:安川 健司、以下「アステラス製薬」)は、子会社であるAudentes Therapeutics, Inc.(米国カリフォルニア州、以下「Audentes社」)が、X連鎖性ミオチュブラーミオパチー(XLMTM)患者を対象とした遺伝子治療AT132の臨床試験(ASPIRO試験)について、米国食品医薬品局(FDA)から差し止め解除の通知を受領したことをお知らせします。XLMTMは、重度の筋力低下と呼吸障害により若くして死に至る、重篤で致死的な神経筋疾患です。

 アステラス製薬とAudentes社は、現在治療法のないXLMTMと共に生きる患者さんとそのご家族のためにAT132を安全に開発することに深くコミットしています。現在、ASPIRO試験に登録されたものの未投与であった患者さんへの投与再開に向け、臨床および薬事上の必要な手続きを進めています。今後、AT132の承認申請に向け、各規制当局と協議をしていく予定です。

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