‐ギルテリチニブは、救援化学療法に比べ全生存期間を有意に延長‐
‐ギルテリチニブは、FDAが成人の再発または難治性のFLT3遺伝子変異陽性AMLを適応症として承認した唯一の治療薬‐
アステラス製薬株式会社（本社：東京、代表取締役社長CEO：安川 健司、以下「アステラス製薬」）は、成人の再発または難治性のFLT3遺伝子変異陽性急性骨髄性白血病（Acute Myeloid Leukemia: AML）治療剤であるXOSPATA®（製品名、一般名：gilteritinib、以下「ギルテリチニブ」）に関し、第III相（ADMIRAL）試験で得られた新たなデータを添付文書に追加することについて米国食品医薬局（FDA）から承認を受けました。XOSPATA®は、救援化学療法と比べて成人の再発または難治性のFLT3遺伝子変異陽性AML患者の全生存期間を有意に延長しました。
ADMIRAL試験における全生存期間（中央値）は、救援化学療法群の5.6カ月に対し、ギルテリチニブ投与群は9.3カ月と有意な延長が認められました（ハザード比＝0.64（95％信頼区間 0.49, 0.83）, p=0.0004）。中間解析時におけるギルテリチニブ群の完全寛解（CR）と部分的血液学的回復を伴う完全寛解（CRh）の割合（CR/CRh率）は、21％（95％信頼区間 14.5, 28.8）でした。
本剤の安全性プロファイルは、3つの臨床試験（NCT02421939, NCT02014558, および NCT02181660)における再発または難治性のAML患者319例のデータ解析に基づくものです。
ギルテリチニブの投与を受けた患者の2％に致死的な有害事象がみられました。これには心停止（１％）、分化症候群および膵炎（それぞれ1例）が含まれています。
5％以上の患者によくみられた重篤な非血液学的有害事象は、発熱（13％）、呼吸困難（9％）、腎機能障害（8％）、トランスアミナーゼ増加（6％）および非感染性下痢（5％）でした。
5％以上の患者によくみられたグレード3以上の非血液学的有害事象は、トランスアミナーゼ増加（21％）、呼吸困難（12％）、低血圧（7％）、粘膜炎（7％）、筋肉痛／関節痛（7％）および疲労/倦怠感（6％）でした。
2018年11月、米国FDAはADMIRAL試験における以下の中間解析結果に基づいてXOSPATA®を承認しました。
- 完全寛解（CR）と部分的血液学的回復を伴う完全寛解（CRh）の割合（CR/CRh率）
- CR/CRhの持続期間
- 輸血に依存していた患者が輸血非依存となった割合
このたびのXOSPATA®の添付文書改訂に関する申請に際し、米国FDAは抗がん剤の承認審査機関（Oncology Center of Excellence: OCE）において、Real-Time Oncology Review pilot programを適用しました。このプログラムは、治験結果が得られた直後から米国FDAが臨床データの評価を行うことにより、審査プロセスの迅速化を図るものです。
なお、本件については、米国において現地時間5月30日に対外発表しています。
以上
