アステラス製薬株式会社(本社:東京、以下「アステラス製薬」)は、開発中のFLT3/AXL阻害薬ギルテリチニブに関し、成人の再発または難治性FLT3 (FMS-like tyrosine kinase 3)遺伝子変異陽性(FLT3mut+)急性骨髄性白血病(AML)の適応について、米国食品医薬品局(FDA)より申請を受領した旨の通知を受けましたので、お知らせします。当該申請には優先審査が適用され、審査終了目標日(PDUFA date)は2018年11月29日と通知されています。

 今回の承認申請は、成人の再発または難治性FLT3mut+ AML患者を対象として実施中の第III相ADMIRAL試験のデータに基づいています。現在、再発または難治性FLT3mut+ AMLを適応症として承認された治療薬はありません。

 Astellas Pharma Global Development, Incのsenior vice president兼 therapeutic area head, Oncology DevelopmentであるSteven Benner M.D.は、「AML患者の約30%で認められるFLT3遺伝子変異は、患者さんの予後不良と関連しています。FLT3mut+ AML患者さんの多くは現在の治療法では効果が不十分であったり、再発のリスクがあります。今回のFDAによる優先審査の指定は、FLT3mut+ AML患者さんとその治療に携わる医療関係者にAML治療の新たな選択肢としてギルテリチニブを提供するための重要なステップです。」と述べています。

 FDAの優先審査指定により、申請受理日から通常10ヵ月を要する審査期間の目標が6ヵ月に短縮されます。重篤な症状の治療における有効性と安全性が、現在の治療法と比較して著しく改善する可能性のある医薬品が優先審査指定の対象となります。

 なお、日本では成人の再発または難治性FLT3mut+ AMLの治療薬として本年3月23日に製造販売承認申請をしています。また、厚生労働省より「先駆け審査指定制度*1」の対象品目の指定を受けています。

以上