アステラス製薬株式会社（本社：東京、代表取締役社長：畑中 好彦、以下「アステラス製薬」）と、クリノ株式会社（本社：宮城、代表取締役社長：佐竹 典明、以下「クリノ」）は、遺伝子治療*1)薬AAV-mVChR1（Adeno-associated Virus-modified Volvox channelrhodopsin-1、アデノ随伴ウイルス-改変型ボルボックスチャネルロドプシン1）*2)について、網膜色素変性症を適応疾患とした全世界における開発・商業化のライセンス契約を締結しましたのでお知らせします。
網膜色素変性症は、進行性の夜盲、視野狭窄、視力低下を主徴とし、やがて色覚の喪失、失明に至る、遺伝子変異に起因する網膜変性疾患です。網膜変性に至る機序については、未だ十分に解明されておらず、臨床的に明確な効果を示す治療法は確立されていません。
改変型VChR1は、岩手大学工学部 冨田浩史教授らが創製した新規タンパク質であり、緑藻類が持つチャネルロドプシン*3)を改変した光受容イオンチャネルで、幅広い波長の光に反応するのが特徴です。網膜色素変性症モデルラットに、AAV-mVChR1を投与すると、改変型VChR1が網膜神経節細胞に発現し光感知能が回復することが分かっており、AAV-mVChR1は網膜色素変性症患者の視覚を回復させることが期待されています。
アステラス製薬の上席執行役員・経営戦略担当である安川 健司は、次のように述べています。「今回、革新的な新薬の開発へつながる高い科学技術を有するクリノと提携したことを嬉しく思います。AAV-mVChR1の開発を通じて、アンメットニーズが高い眼科疾患に対する革新的な治療を提供し、患者さんへ一層の貢献ができるものと期待しています。本提携は、アステラス製薬が積極的に取り組む眼科領域戦略上、極めて重要であります。アステラス製薬は引き続き本領域へ経営資源を投入していきます。」
クリノの代表取締役社長 佐竹 典明は、次のように述べています。「東北発の革新的技術で、一日も早く患者さんの視覚回復に貢献出来るようにアステラス製薬と開発に邁進します。開発成果が震災復興の一助になれればと考えています。」
以上
*1) 遺伝子治療：疾病の治療を目的として「遺伝子」又は「遺伝子を導入した細胞」を人の体内に投与すること。
*2) AAV-mVChR1（Adeno-Associated Virus-modified Volvox channelrhodopsin-1、アデノ随伴ウイルス-改変型ボルボックスチャネルロドプシン1）：改変型VChR1遺伝子を搭載したアデノ随伴ウイルスベクター*4)のこと。
*3) チャネルロドプシン：光刺激を受けることにより活性化され、イオンの流出入を行うタンパク質。
*4) アデノ随伴ウイルスベクター：一本鎖DNAを含む小型の非病原性ウイルスで、遺伝子治療において治療遺伝子を生体内に発現させるための運び屋（ベクター）としてしばしば使用される。
