Primary Focus: Mehrwert für Patient:innen schaffen
Auf Basis unseres Focus Area Approach fokussieren wir unsere Investitionen im Bereich Forschung und Entwicklung auf sogenannte Primary Focus Areas und arbeiten an der Entwicklung innovativer Behandlungen. Primary Focus sind dabei spezifische Forschungsschwerpunkte, die die drei Komponenten (i) Biologie (pathophysiologische Grundlagen mit hoher Relevanz für Erkrankungen), (ii) versatile Modalität/Technologie und (iii) Erkrankungen mit hohem medizinischen Bedarf vereinen und sich als besonders vielversprechend erwiesen haben.
Aktuell forscht Astellas in vier Primary Focus Areas:
- Sehverlust und regenerative Therapien
- Immun-Onkologie
- Mitochondriale Biologie
- Gentherapie
Mit unserer Arbeit in den vier Primary Focus Areas planen wir bisher ungedeckten medizinischen Bedarf zu bedienen und Patient:innen dank sicherer, wirksamer und nachhaltiger Behandlungsoptionen Mehrwert zu bieten.
Sehverlust & regenerative Therapien
Über 2,2 Milliarden Menschen weltweit leiden infolge von Erkrankungen des Auges unter einem Verlust des Sehvermögens.1 Dies kann nachhaltige und gravierende Auswirkungen auf die Lebensqualität haben. Für viele dieser Erkrankungen gibt es, wenn überhaupt, nur wenige wirksame Behandlungsoptionen.
Wir wollen Betroffenen die Angst vor einem drohenden Sehverlust nehmen und entwickeln innovative Therapien zur Erhaltung und Wiederherstellung des Sehvermögens. Mithilfe von Zell- und Gentherapien wollen wir die für das Sehvermögen wichtigen Zellen im Auge wiederherstellen und bewahren.
Immun-Onkologie
Trotz der jüngsten Fortschritte in der Krebsimmuntherapie sprechen nur etwa 20-30 Prozent der Patient:innen auf die derzeit verfügbaren immun-onkologischen Behandlungen an.2 Der Bedarf an immun-onkologischer Forschungsarbeit bleibt erheblich, obwohl in den letzten Jahren mehrere neuartige Krebstherapien zugelassen wurden. Schätzungen zufolge sprechen bis zu 80 Prozent der Patient:innen auf Immuncheckpoint-Inhibitoren nicht an oder erleiden einen Krankheitsrückfall. Unser Ziel ist es, Krebspatient:innen innovative Arzneimittel zur Verfügung zu stellen und Krebserkrankungen zu heilen.
Unsere Strategie besteht darin, gleichzeitig auf mehrere Aspekte der Immunreaktion auf eine Krebserkrankung abzuzielen. Um dieses Ziel zu erreichen, arbeiten wir mit einem starken Expertennetzwerk zusammen und bauen ein robustes und wettbewerbsfähiges Entwicklungs- und Forschungsportfolio im Bereich Immun-Onkologie auf. Dazu gehören in den USA und Japan auch interne Kapazitäten für Forschung, Proteinentwicklung, präklinische und klinische Entwicklung, Translationelle Medizin und Produktion. Kooperationen mit führenden akademischen Einrichtungen und Biotech-Unternehmen weltweit, ergänzen unsere Bemühungen einzigartige therapeutische Ansätze in der Immuno-Onkologie zu entwickeln.
Mitochondriale Biologie
Die Wissenschaft rund um die mitochondriale Biologie und deren Nutzung in der Arzneimittelenwicklung entwickelt sich rasant. Mitochondrien sind komplexe und spezialisierte Zellbestandteile, die fast in allen Zellarten des Menschen vorkommen. Sie sind in erster Linie für ihre Rolle beim Energiestoffwechsel der Zellen bekannt, haben aber noch weitere vielfältige Funktionen wie Verstoffwechselung und Signalverarbeitung. Eine Funktionsstörung der Mitochondrien geht mit Erkrankungen der Nieren, der Leber, der Muskeln, des zentralen Nervensystems, der Augen und der Ohren einher.3 Bei vielen dieser mitochondrialen Erkrankungen besteht ein erheblicher ungedeckter Behandlungsbedarf bei gleichzeitig wenig verfügbaren Therapieoptionen. Indem wir bei den Mitochondrien ansetzen, wollen wir einen völlig neuen Weg zur Behandlung von Krankheiten in Zusammenhang mit einer mitochondrialen Funktionsstörung aufzeigen.
Um dieses Ziel zu erreichen, hat Astellas im Januar 2018 das Unternehmen Mitobridge, mit Sitz in Cambridge, Massachusetts, erworben. Aufbauend auf neuen wissenschaftlichen Erkenntnissen, die die Funktion der Mitochondrien mit der Pathophysiologie von Krankheiten in Verbindung bringen, treiben Mitobridge und Astellas gemeinsam innovative Ansätze voran, die auf mitochondrialer Biologie beruhen.
Gentherapie
Gentherapeutische Behandlungen haben das Potenzial signifikanten Wandel herbeizuführen. Mutationen oder Defekte im genetischen Code sind die Ursache für fast 7.000 Krankheiten.4 Um die Gene sicher zu ersetzen oder zu regulieren, bedarf es neuer Technologien. Schon eine einzige therapeutische Behandlung kann bei Patient:innen zu einer Veränderungen führen, für die es bisher wenige oder gar keine alternative Behandlungsmöglichkeiten gibt.
Unsere Vision und Strategie zielen darauf ab, eine globale Führungsrolle bei genetischen Arzneimitteln auf Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) aufzubauen. Im Januar 2020 erwarb Astellas das Biotechnologie-Unternehmen Audentes Therapeutics, das heute als Astellas Gene Therapies firmiert. Astellas Gene Therapies entwickelt Gentherapien für seltene neuromuskuläre Erkrankungen und entwickelt als Astellas-Exzellenzzentrum für genetische Regulierung Lösungen für Krankheiten mit bisher ungedecktem medizinischem Bedarf.
Referenzen:
1 WHO Blindness and Visual Impairment Factsheet. 14. Oktober 2021. https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/blindness-and-visual-impairment?
Letzter Zugriff: Mai 2022
2 Bundesministerium für Bildung und Forschung. Newsletter: Immuntherapie - kann das Immunsystem Krebs bekämpfen? https://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/de/immuntherapie-kann-das-immunsystem-krebs-bekampfen-7033.php
letzter Zugriff: Mai 2022
3 Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e. V. Mitochondrial Myopthien. https://www.dgm.org/muskelerkrankungen/mitochondriale-myopathien.
Letzter Zugriff: Mai 2022.
4 U.S. Department of Health & Human Services, Rare Diseases FAQ. Version 1/26/2021. https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases.
Letzter Zugriff: Mai 2022.
MAT-DE-NON-2022-00088, erstellt: Oktober 2022